近日國家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。
罕見病，因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，很長一段時間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
罕見病防治，關(guān)愛不能缺席。在多部門努力下，我國加速構(gòu)建罕見病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負擔性方面，不斷實現(xiàn)“從0到1”的突破。
在今年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，上萬名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占進醫(yī)保了。藥片價格幾毛錢的小調(diào)整，給患者家庭帶來實實在在的希望。
難治性癲癇，有著“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點。根據(jù)有關(guān)統(tǒng)計，國內(nèi)難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒，病死率達20%以上。
長期以來，因兼具罕見病用藥和二類精神藥品的雙重屬性，管控嚴格，市場規(guī)模有限，氯巴占遲遲未能在國內(nèi)審批上市，患者往往選擇從國外代購“救命藥”。
是藥，更是民生。
2022年6月，國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》，優(yōu)先采用臨時進口方式，緩解患者“無藥可用”困境，同時支持氯巴占藥品國產(chǎn)化。
國產(chǎn)氯巴占2022年獲批上市，2024年進入醫(yī)保，這小小的藥片，燃起患者的生命希望。
同樣，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者用藥，也是今年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整關(guān)注的一個焦點。
PNH，一種極罕見的后天獲得性溶血性疾病，臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓造血功能衰竭和反復血栓形成，患者生命受到嚴重威脅。
近幾年，脊髓性肌萎縮癥（SMA）、戈謝病、重癥肌無力等罕見病治療用藥相繼被納入目錄……自2018年國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)連續(xù)7年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，罕見病藥品保障水平穩(wěn)步提升。
（新華社 ）
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